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罕見(jiàn)病缺醫少藥問(wèn)題涉及面廣 海外代購現象嚴重

10月17日訊　近日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械一系列鼓勵政策，如可附帶條件批準上市等。

　　業(yè)界認為，罕見(jiàn)病缺藥問(wèn)題涉及面廣，政府、企業(yè)、公益界等多方合作仍需加強，才能讓罕見(jiàn)病治療可及。

　　北京中醫藥大學(xué)法律系副教授鄧勇指出，《意見(jiàn)》只是部門(mén)的規范性文件，位階較低，立法部門(mén)需加快后續法律的立、改、廢工作，創(chuàng )新藥的監管、審評審批才能真正做到有法可依。

　　新藥上市晚歐美5-7年，海外代購現象嚴重

　　國家食藥監總局副局長(cháng)吳湞10月9日解讀《意見(jiàn)》時(shí)指出，2001年-2016年美國共有433個(gè)新藥批準上市，其中只有133個(gè)在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個(gè)典型新藥比歐美晚5-7年。另有數據顯示，1973年到1983年十年的時(shí)間，美國只有10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市。

　　罕見(jiàn)病患者群體的治療現狀更糟糕?！肮聝核帯笔遣簧俸币?jiàn)病患者最后的希望，由于病因相對復雜及企業(yè)研發(fā)乏力、境外藥國內上市時(shí)間漫長(cháng)等因素，大多數罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可用。

　　 “國外罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥物進(jìn)入中國時(shí)間長(cháng)，而我國藥物醫療器械的創(chuàng )新性研發(fā)又比較落后，罕見(jiàn)病藥物既貴且缺?！焙币?jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，治療罕見(jiàn)病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內上市，盡管存在較大風(fēng)險，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因為藥價(jià)昂貴而望藥興嘆。新京報記者了解到，此前曾有不少跨國企業(yè)用慈善贈藥的方式將藥品引入中國，但往往因為長(cháng)久虧損而退市。

　　縮短臨床降成本，讓罕見(jiàn)病新藥盡快上市

　　此次出臺的《意見(jiàn)》特別提到：“罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業(yè)應制定風(fēng)險管控計劃，按要求開(kāi)展研究?！?/p>

　　 “這樣可以縮短臨床試驗和審批時(shí)間，讓新藥好藥盡快上市?！眳菧澲赋?，推出一些優(yōu)先審批、加快審批的措施，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好地實(shí)現藥品的可及性。

　　其實(shí)，對罕見(jiàn)病藥物開(kāi)通“綠色通道”，在《意見(jiàn)》發(fā)布前就已有先例。

　　作為國內首個(gè)獲批治療復發(fā)或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的罕見(jiàn)病藥物，微芯生物研發(fā)的西達本胺就獲得了有條件上市?！凹偃粼缙谂R床試驗發(fā)現患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話(huà)，不僅患者可以得到早日治療，企業(yè)也能更快地獲得回報?！蔽⑿旧锟偛眉媸紫茖W(xué)館魯先平介紹，國家食藥監總局當年正是參照了國外罕見(jiàn)病臨床開(kāi)發(fā)，批準西達本胺在中國進(jìn)行了以上市為目的注冊性II臨床研究。此后還給予了優(yōu)先和特殊審評通道，縮短了西達本胺臨床研究時(shí)間，加速了其上市速度。

　　藥業(yè)加速產(chǎn)品上市期待激勵政策落地

　　對境外臨床試驗數據有條件地開(kāi)“綠燈”，也意味著(zhù)占據了罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥大片江山的國外創(chuàng )新藥將加速進(jìn)入中國。

　　 “這一利好消息也將在夏爾的產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)生強大的助推力，為我們在中國加速引進(jìn)罕見(jiàn)病創(chuàng )新產(chǎn)品奠定基礎?！敝铝τ诤币?jiàn)病藥物研發(fā)的夏爾中國總經(jīng)理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進(jìn)的40個(gè)臨床產(chǎn)品項目中有超過(guò)75%都針對罕見(jiàn)病適應癥，其中超過(guò)半數已處于三期臨床或上市注冊階段。

　　新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡(luò )仁醫療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東也表示，絡(luò )仁集團將充分利用Celution再生醫學(xué)系統療法在國外積累的臨床研究數據，盡快啟動(dòng)該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產(chǎn)品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認證）。馬旭東希望，能出臺更詳細的《意見(jiàn)》解讀及在罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品注冊審評審批方面的具體指導原則，將利好政策的激勵作用落實(shí)到位。

　　北京中醫藥大學(xué)法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導下，企業(yè)應瞄準政策紅利，充分做好市場(chǎng)調研，特別是國外研發(fā)罕見(jiàn)病藥物政策法律的調研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)藥物方面的決策。

　　- 聲音

　　促進(jìn)罕見(jiàn)病治療可及多重問(wèn)題待解決

　　盡管在創(chuàng )新藥審評審批上出現了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見(jiàn)病治療可及，仍需解決多重問(wèn)題。

　　微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內的40多個(gè)國家和地區通過(guò)罕見(jiàn)病藥物相關(guān)法案。由于價(jià)格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場(chǎng)獨占期等多重優(yōu)惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國的罕見(jiàn)病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊審批特殊政策、醫保政策等。

　　絡(luò )仁醫療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東：罕見(jiàn)病領(lǐng)域的基礎研究、罕見(jiàn)病目錄和數據庫建立、患者登記制度、罕見(jiàn)病用藥的醫保支付等多方面仍有待完善。如罕見(jiàn)病新藥研發(fā)，面臨長(cháng)達10年研發(fā)時(shí)間和高達10億美元的研發(fā)成本，而且患者少，臨床試驗難度大，若上市后不能自主定價(jià)，就難以及時(shí)收回研發(fā)成本、支持藥企的后續研發(fā)。

　　魯先平：任何醫療器械產(chǎn)品的研發(fā)都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見(jiàn)疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點(diǎn)也需要國家層面給予罕見(jiàn)病科研方面政策的傾斜和指導，單靠幾個(gè)企業(yè)的力量是遠遠不夠的。

　　罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方：國家食藥監總局應設立罕見(jiàn)病辦公室這種聯(lián)動(dòng)的行政職能部門(mén)，負責推動(dòng)不同部門(mén)的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見(jiàn)病治療可及性又涉及多個(gè)部門(mén)，需要國家衛計委、國家食藥監總局、國家人力資源和社會(huì )保障部等多部門(mén)形成更為緊密的聯(lián)動(dòng)，才能最終解決罕見(jiàn)病可及性問(wèn)題。